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波士顿,2011年7月21日/美通社-PR Newswire / - 美国食品和药物管理局(FDA)批准在美国推出针对罕见免疫缺陷,Wiskott-Aldrich综合征(WAS)基因治疗的临床试验巴黎和伦敦这项基于临床前研究的试验,该研究是在Genethon(法国埃夫里)进行的,该公司也生产GMP基因治疗产品,现在将在波士顿推出。它是首批使用基因疗法治疗的国际临床试验之一。罕见疾病今年早些时候,法国肌肉萎缩症协会(AFM)资助的非营利性生物治疗实验室Genethon,感谢法国电视节目期间收集的捐款,以及波士顿儿童医院宣布,他们已经开始建立伙伴关系以进行Wiskott-Aldrich综合征(WAS)的基因治疗临床试验,这是一种导致成年前死亡的严重免疫缺陷疾病Genethon正在赞助平行试验伦敦的大奥蒙德街医院和巴黎的Hopital Necker-Enfants Malades正在为所有临床站点提供载体总共,该试验将涉及15名患者,每个站点5名患者,将在2013 - 2014年期间接受治疗巴黎已开始根据该协议治疗患者总之,伦敦,巴黎和波士顿的WAS基因治疗试验将构成一项独特的多中心合作,以加速罕见病症的新先进疗法的测试波士顿试验将由国家心脏资助,肺和血液研究所(NHLBI)通过其基因治疗资源计划(GTRP)儿童的主要研究人员是Sung-Yun Pai,医学博士,血液学/肿瘤学部和Luigi Notarangelo医学博士,主任,研究和分子诊断项目主任免疫缺陷,免疫学部David A Williams,医学博士,血液学/肿瘤学部主任和Childr转化研究主任en波士顿医院将担任赞助商 - 研究员患者细胞的基因插入将在Dana-Farber癌症研究所的Connell O'Reilly Family Good Manufacturing工厂与哈佛医学院维斯科特人体细胞治疗中心合作完成Aldrich综合征(WAS)是一种罕见的原发性免疫缺陷病,由于血小板计数低和严重感染发生率增加导致大量出血。大多数患者患有轻度至重度湿疹,并且发生自身免疫性疾病和恶性肿瘤如淋巴瘤的风险也较高。即将在2002年由Genethon的Anne Galy小组(Inserm UMR951 / Genethon,Universite d'Evry Val d'Essonne,EPHE)发起的一项研究计划的临床试验结果,该研究已开发出一种使用HIV衍生的离体方法慢病毒载体将基因转移到WAS患者的自体CD34 +造血干细胞中“此授权构成这个项目的新关键阶段是由Anne Galy和她的团队在2002年由Genethon发起的。这也是对Genethon工作质量的国际认可。没有在法国电视节目期间收集的捐款,这项国际基因治疗试验不能现状,“AFM和Genethon主席Laurence Tiennot-Herment表示,”我们非常高兴FDA批准由威廉姆斯教授领导的WAS临床试验的延期,再次证明了Genethon带来的能力为了患者的利益,它与全球最好的临床团队合作,为临床提供研究项目它反映了我们在转化研究,生物生产以及临床试验的准备和实施方面的前沿专业知识,“Genethon首席执行官Frederic Revah强调说。在波士顿儿童医院,我们致力于利用最先进的细胞和分子疗法来治疗毁灭性的儿童atric疾病WAS的试验特别值得注意,因为它代表了一项持续的跨大西洋科学和临床研究合作努力,在基因治疗和儿童大学的多学科团队工作,“David A Williams博士评论,赞助商 - 关于Genethon Genethon研究的调查员是由法国肌肉营养不良协会(AFM)创建的非营利性研究中心,几乎全部由法国年度Telethon捐赠 其目标是为罕见疾病患者提供基因治疗200多名科学家,医生,工程师和监管事务专家,Genethon是世界领先的基因治疗临床前和临床研究与开发中心之一。用于临床级载体的生物制造平台,参与建造世界上最大的工业化前试生产设施(Genethon BioProd),将于2012年在埃夫里开设wwwgenethonfr关于AFM法国肌肉营养不良协会(AFM)联合神经肌肉患者疾病(致死的遗传性疾病,肌肉之后的肌肉)及其父母在很大程度上归功于法国年度电视节目(2010年9000万欧元)的捐赠,AFM已经成为法国和全世界罕见疾病生物医学研究的主要参与者。目前正在为影响眼睛,血液的30种不同遗传疾病资助36项临床试验大脑,免疫系统,肌肉...由于其Genethon研究实验室,AFM通过其独特的生产和测试自己的基因药物的能力脱颖而出更多信息,请访问wwwafm-telethonfr关于儿童医院波士顿儿童血液学部/肿瘤学以治疗患有各种癌症和血液疾病的幼儿和青少年而闻名于世。其服务通过两种不同的服务提供,血液学和肿瘤学血液学服务治疗患有各种类型的非恶性血液病的儿童肿瘤学服务,通过Dana-Farber /儿童医院癌症中心治疗癌症患者以及需要干细胞移植的患者波士顿儿童医院的免疫学部门是全球领先的诊断和治疗患有免疫缺陷疾病的患者的中心,识别潜在的遗传缺陷儿童医院B. oston是世界上最大的儿科医疗中心研究机构的所在地,自1869年以来,它的发现使儿童和成人都受益.1,100多名科学家,包括9名国家科学院院士,11名医学研究所成员和霍华德休斯医学研究所的9名成员包括儿童研究社区波士顿儿童医院在过去的21年中被美国新闻与世界报道评为全美最好的儿科医院之一。今天,波士顿儿童医院成立了一家拥有20张床位的儿童医院是一个396床儿童和青少年保健综合中心,以患者护理的卓越价值和对儿童和家庭的复杂需求和多样性的敏感性为基础儿童也是哈佛医学院的主要儿科教学附属机构有关研究的更多信息和儿童的临床创新,访问:http:// vectorblo gorg新闻联系人AFM / Genethon:Anne-Sophie Midol / Stephanie Bardon / Geraldine Broudin - 电话:+33 169 472 828 - [电子邮件保护] ALIZE RP Caroline Carmagnol - 手机:+33 664 189 959 /电话:+33 142 688 643 [电子邮件保护] Anne-Sophie Cosqueric - 电话:+33 142 688 641 - [email protected]儿童医院Boston Rob Graham - 电话: